گام بزرگ ایران در درمان آتروفی نخاعی عضلانی

محققان ایرانی نخستین بار در کشور و دومین بار در جهان داروی اورلیژن را برای درمان بیماری آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) ساختند.

به گزارش رادیو دری، آتروفی عضلانی نخاعی (Spinal muscular atrophy) یا SMA که به منظور تفاوت آن با سایر آتروفی‌های عضلانی نخاعی، تحت عناوین دیگری همچون «آتروفی نخاعی عضلات پروگزیمال اتوزومال مغلوب» و «آتروفی عضلانی نخاعی ۵ q» نیز شناخته می‌شود، یک بیماری عصبی-عضلانی موروثی نادر است که با از دست رفتن نورون‌های حرکتی و ضعف و تحلیل‌رفتن ماهیچه‌ها همراه است.

آتروفی یک اصطلاح پزشکی به معنای کوچکتر است و در بیماری SMA برخی از عضلات به دلیل عدم استفاده، کوچکتر و ضعیف‌تر می‌شوند.

این بیماری در دوران نوزادی یا خردسالی تشخیص داده می‌شود و در صورت درمان نشدن، شایع‌ترین علت ژنتیکی مرگ شیرخواران است.

عوارض آتروفی عضلانی نخاعی ممکن است خود را در سال‌های بعدی زندگی نشان دهد که در این صورت، سیر خفیف‌تری دارد.

شایع‌ترین نشانه‌های این بیماری، ضعف پیش‌رونده ماهیچه‌های ارادی است و عضلات دست، پا و تنفس زودتر از بقیه درگیر می‌شوند.

سایر علائم آن شامل کنترل اندک روی حرکات سر، مشکل در بلع، گوژپشتی و سفت شدن مفاصل بدن است.

اکنون محققان ایرانی در یک شرکت دانش‌بنیان نخستین بار در ایران و دومین بار در جهان، موفق به ساخت و بومی‌سازی یک دارو برای درمان بیماری آتروفی نخاعی عضلانی (SMA) شده اند.

محصولی فناورانه که اخیرا به عنوان یکی از ۸۰ محصول دانش‌بنیان عرضه شده در نمایشگاه «فرّ ایران» همزمان با شانزدهمین نمایشگاه فناوری نانو در محل نمایشگاه بین‌المللی تهران به دست حسین افشین معاون علمی، فناوری و اقتصاد دانش بنیان رئیس جمهور رونمایی شد.

دکتر خشایار هماوندی دکتر داروساز و مدیر تولید این مجموعه دانش‌بنیان گفت: این دارو در کشور سوییس تولید و در سال ۲۰۲۰ موفق به دریافت تاییدیه سازمان غذا و دارو آمریکا شده و در سال ۱۴۰۱ تعداد ۳۰۰ عدد از آن وارد ایران شد.

هماوندی با بیان اینکه ماده موثره این داروی بومی‌سازی‌شده ریسدیپلام نام دارد، افزود: در واقع این یک روش درمانی خوراکی، غیرتهاجمی و قابل استفاده در خانه برای درمان SMA است. این دارو بدون نیاز به تزریق، استفاده از داروی بی‌حسی یا بستری شدن در بیمارستان قابل مصرف است و نقش مهمی در بهبود توانایی‌های حرکتی بیماران دارد.

وی اضافه کرد: با توجه به این که این دارو نیازی به پایش آزمایشگاهی پس از مصرف ندارد، می‌توان آن را در محیط‌های مختلف از جمله خانه، محل کار و حتی در سفر استفاده کرد.

دکتر هماوندی با اشاره به اینکه هزینه داروی خارجی برای بیماران SMA با سه بار مصرف ماهیانه یک میلیارد و ۲۶۰ میلیون تومان است، افزود: این در حالی است که با بومی‌سازی این محصول هزینه آن به حدود ۲۰ میلیون تومان کاهش یافته است.

این دکتر داروساز در عین حال افزود: هرچند همین هزینه ۲۰ میلیونی نیز از توان نظام سلامت و بیماران خارج است، اما بیمه‌ها و خیرین می‌توانند بیماران را یاری کنند چراکه با مصرف به موقع دارو می‌توان از پیشرفت این بیماری جلوگیری کرد.

هماوندی با اشاره به تاکیدات رهبر معظم انقلاب در ضرورت حمایت ویژه از تولیدات ملی، از دست‌اندرکاران معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری و وزارت بهداشت درخواست کرد که حمایت و تسهیلات بیشتری به فناوران داخلی اعطا شود زیرا در این صورت، تولیدکنندگان نیز مطمئنا خدماتی بسیار بهتر از شرایط فعلی به حوزه‌های مختلف کشور از جمله حوزه سلامت ارائه خواهند کرد.

محققان ایرانی روشی نوین برای ترمیم بافت عضلانی عرضه کردند