АҚШда дунёдаги энг қиммат дори тасдиқдан ўтди
Forum Daily хабар беришича, АҚШ озиқ-овқат ва фармацевтика назорати маъмурияти (FDA) орқа мушаклар атрофияси билан оғрувчи икки ёшгача бўлган болалар учун дунёдаги биринчи ген терапия дори Zolgensma’ни тасдиқлади.
Қўлланмада ёзилишича, препарат касалликка олиб келадиган зарарланган SMN1 генини тўғрилайди ҳамда самарали натижа беради.
«Zolgensma дунёдаги энг қиммат дори ҳисобланади: препаратнинг битта инфузияси 2,1 миллион долларга тушади», — дея таъкидлади дори ишлаб чиқарувчи, Швейцариянинг Novartis фармакологик гигант гуруҳига кирувчи АvеХis компанияси.
«Бу дорининг тасдиқланиши геннинг трансформацион кучи ва ҳужайра терапиясида кенг кўламли касалликларга оид яна бир муҳим қадам бўлди», — дейди FDAнинг ҳозирги раҳбари Нед Шарплесс.
Zolgensma таркибида мушакларнинг ҳаракатини назорат қилувчи ҳужайралар — тўғри геннинг нусхасини мотор нейронларга етказиб берувчи махсус модификацияланган аденовирус мавжуд.
Препарат давом этадиган клиник текширув натижалари асосида бошқариладиган махсус тезлаштирилган дастур асосида тасдиқланган: тест гуруҳидаги 21 нафар боладан 19 нафари (нафас олиш органлари етишмовчилиги туфайли орқа мушаклар атрофияси бўлган кўплаб болалар даволанмасдан вафот этган) омон қолмади, лекин аввалги бемор болаларда кузатилмаган натижани кўрсатди: улар бошларини қимирлатиб, қўшимча ёрдамсиз ўтира олди. Битта тадқиқот иштирокчиси вафот этди, яна бири эса жараёнларда иштирок этишни тўхтатди.
Бошқа бир клиник синовда Zolgensma оширилган дозасини қабул қилган болалар гуруҳида беморларнинг 75 фоизи қўшимча ёрдамсиз ўтиришга муваффақ бўлди, 17 фоизи эса туриш ва юриш каби натижалар кўрсатди.
Zolgensma’нинг юзага келиши мумкин бўлган зарарли таъсирлари орасида ўткир жигар шикастланиши, қонда тромбоцитлар сонининг пасайиши ва қайд қилиш бор.
